美国马萨诸塞眼耳科医院近日发布公报说，一个由中美研究人员组成的团队通过体内基因组编辑方法，成功使患有一种遗传性耳聋的小鼠恢复听力。研究结果显示了这种疗法在治疗遗传性听力损失等疾病方面的前景。
据统计，全球先天性耳聋患者高达2600万，就我国而言，每年新生约3万聋儿。先天性耳聋中约60%与遗传因素相关，目前临床上尚无治疗药物。研究显示，世界上大约每500名新生儿中就有一名患有遗传性听力损失，但目前还没有获批的有效疗法。
美国马萨诸塞眼耳科医院近日发布公报说，一个由中美研究人员组成的团队通过体内基因组编辑方法，成功使患有一种遗传性耳聋的小鼠恢复听力。研究结果显示了这种疗法在治疗遗传性听力损失等疾病方面的前景。
研究人员本次瞄准了微小核糖核酸MiR-96的一个特定突变，培养了携带这种突变的小鼠模型。该突变在调控位于哺乳动物内耳、构成听觉感受器的毛细胞的基因表达方面发挥重要作用。在人体内，该突变会导致一种显性遗传的迟发性听力损失。这些小鼠长到4周大时，在高频声音下表现出完全的听力损失。
研究人员随后利用一种基因组编辑方法靶向该突变，并通过注射方式将以“腺相关病毒”为载体的基因组编辑工具输送到小鼠内耳。他们比较了在小鼠早期发育阶段和成年阶段两个时间点的注射效果，发现基因组编辑在两种情况下都可以使小鼠的听觉功能长期保留，早期干预效果更理想。
研究人员表示，这项新研究标志着用相关疗法治疗听力障碍的重要进展，为开展旨在恢复遗传性听力障碍患者听觉功能的临床试验打下基础。
来源：环球国际视频通讯社、新华社
编辑：张与蓉
责编：段忠俊
