云南在非人灵长类基因编辑模型取得突破_北京时间

陈永昌介绍，瑞特综合征(RTT)属于自闭症谱系范畴的神经发育性疾病，通常导致男性胎儿在胚胎期流产，而患病的女孩在出生后6至18个月开始表现出语言能力丧失、睡眠质量差、社交和认知障碍、大脑发育变缓、心电图异常、运动能力异常等综合症状。

2017-05-23 23:24:42来源:昆明信息港

昆明信息港讯(昆明日报 记者吴洁)昆明理工大学、云南省灵长类生物医学重点实验室季维智、陈永昌团队和同济大学医学院孙毅团队，首创基因编辑瑞特综合征猴模型。这一科研成果在国际国内均引起了巨大的反响。这对研究和治愈人类有关疾病将带来怎样的深刻影响?带着这一问题，23日记者来到云南省灵长类生物医学重点实验室一探究竟。

陈永昌介绍，瑞特综合征(RTT)属于自闭症谱系范畴的神经发育性疾病，通常导致男性胎儿在胚胎期流产，而患病的女孩在出生后6至18个月开始表现出语言能力丧失、睡眠质量差、社交和认知障碍、大脑发育变缓、心电图异常、运动能力异常等综合症状。定位于X染色体上的MECP2基因突变是这一疾病的病因。由于缺乏理想的动物模型，目前还未找到治愈的方法。

非人灵长类(如猕猴和食蟹猴)与人类具有高度相似的遗传背景及大脑结构，是开展脑发育及神经系统疾病最理想的实验动物。通过基因靶向编辑，云南科学家团队首次利用非人灵长类对RTT从行为模式、病理发生及其机制开展较系统研究，不仅证明在神经系统疾病研究中非人灵长类相较啮齿类有无法比拟的优势，并将对更深入地开展RTT发病机理研究和治疗产生深刻影响。

除此以外，记者从云南省灵长类生物医学重点实验室了解到，基于灵长类干细胞与组织再生方面的研究 ，目前实验室团队正在与云南省第一人民医院联合申请国家干细胞临床备案基地，拟开展利用神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究。